1回投与の薬は、なぜ高額に？筋ジストロフィーの遺伝子治療と開発費を京大教授に聞く

「なぜ薬1回分が3億円もするのか？」 京都大学 iPS細胞研究所 教授・堀田秋津先生に、遺伝子治療の仕組みと価格、DNAを編集する技術の可能性とリスクを伺いました。 筋ジストロフィーの治療薬・エレビジスの話から、薬価の決まり方、CRISPR-Cas9、iPS細胞を使った研究へ。 「遺伝子を補う治療」と「DNAに働きかけるゲノム編集」はどう違うのか。DNAを切って大丈夫なのか。身近な疑問を入口に、研究の仕組みをひもときます。 【チャプター】 00:00 ハイライト 01:26 番組紹介・今回のテーマ 03:17 堀田先生の研究と経歴 03:54 筋ジストロフィーとは？ 05:41 なぜ薬1回分が3億円もするのか？ 06:31 デュシェンヌ型と遺伝子治療・エレビジス 08:21 薬ができるまでの研究開発 10:45 薬価はどう決まる？健康保険と価格の仕組み 13:11 繰り返す治療と1回の治療 16:17 DNAを切って、なぜ編集できる？ 17:46 長いDNAから標的を探す・細胞の修復 20:55 CRISPRはどこから来た？ 22:46 Cas9とガイドRNAの役割 24:57 患者由来のiPS細胞で試す 26:00 短いジストロフィンでも働く理由 28:02 エクソン・読み枠・エクソンスキッピング 30:40 mRNAの品質管理 31:32 構造タンパク質と酵素の違い 33:35 お酒の強さと遺伝子 34:33 下戸をゲノム編集でお酒に強くできる？ 35:21 狙いと違うDNAを切るリスク 37:53 DNAのどこに変化が入るか 40:33 元に戻せない変化と治療の利点 41:55 後編予告 後編はこちら    • 生まれる前の子は同意できない。京大教授と考える「治療」と「能力向上」の境界   補足説明 https://note.com/tarou_ymd_/n/n061099... 【出演】 堀田秋津先生｜京都大学 iPS細胞研究所（CiRA）教授 【撮影協力】 ・CiRA国際広報室の皆様 【Special thanks】 ・U.B, J.L 【放課後生物学について】 教科書で習う生物が、最新の研究や医療、私たちの生活とどうつながるのか。研究者との対話を通して、素朴な疑問から一緒に考える番組です。高校の「生物基礎」を学んだ方にも分かるよう、用語解説や図解・アニメーションを交えてお届けします。 【堀田先生の研究について】 京都大学 iPS細胞研究所・公式紹介 https://www.cira.kyoto-u.ac.jp/j/rese... CiRA公式チャンネル    / @ipscira   気になった疑問や、もっと聞いてみたいテーマをコメントで教えてください。 チャンネル登録して、次の「放課後生物学」もお楽しみください。 【番組へのお問い合わせ・ご意見】 https://forms.gle/qx3dyowucDVihj2N8 感想や質問は、コメント欄にもぜひお寄せください。 【参考文献・解説資料】 NHGRI「Talking Glossary of Genetic Terms」：用語解説の参考 https://www.genome.gov/genetics-glossary 京都大学 iPS細胞研究所「iPS細胞を使った遺伝子修復に成功」（2014）：患者由来iPS細胞の研究とDNA修復の図解の参考 https://www.cira.kyoto-u.ac.jp/j/pres... Li, H. L. et al. (2014). Precise Correction of the Dystrophin Gene in Duchenne Muscular Dystrophy Patient iPS Cells by TALEN and CRISPR-Cas9. Stem Cell Reports. https://doi.org/10.1016/j.stemcr.2014... MD Clinical Station「ビルテプソ®とはどんな治療薬ですか？」：RNAに働くエクソンスキッピングの模式図の参考 https://mdcst.jp/md/dmdbmd/viltepso/ Jiang, F. et al. (2016). Structures of a CRISPR-Cas9 R-loop complex primed for DNA cleavage. Science 351, 867–871. https://doi.org/10.1126/science.aad8282 【使用画像・図解の出典】 解説図・模式アニメーション：放課後生物学 編集部制作。上記の資料を参考に独自に描いた説明用の模式図です。参照ページの図版をそのまま転載したものではありません。大きさ、動き、間隔は理解のために簡略化しています。 Cas9の3D表示：RCSB PDB / wwPDB、PDB ID 5F9R（構造登録者：F. Jiang、J. A. Doudna）。座標データを基にBlenderで色分け・内部表示・模式DNAの延長・切断の説明演出を制作。5F9Rは切断前の結合構造で、動画は実際の分子運動を再現したシミュレーションではありません。 https://www.rcsb.org/structure/5F9R https://doi.org/10.2210/pdb5F9R/pdb データの利用条件（CC0）：https://www.rcsb.org/pages/policies 【音源】 BGM：Kish.さん提供音源    / @kish.worlds   効果音：効果音ラボ https://soundeffect-lab.info/ #放課後生物学 #ゲノム編集 #遺伝子治療